
Paciente usa óculos especiais após terapia genética experimental para retinose pigmentar. (Foto: Instagram)
Após uma terapia genética, indivíduos que perderam a visão devido a uma doença hereditária conseguiram novamente perceber objetos, identificar portas e seguir linhas no chão. O tratamento, que é experimental, combina uma injeção ocular com óculos especiais e foi testado em 10 pacientes com cegueira avançada, mostrando resultados promissores.
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A pesquisa foi divulgada recentemente por cientistas da Universidade de Pittsburgh, nos Estados Unidos, e do Instituto de Oftalmologia Molecular e Clínica de Basileia, na Suíça. O estudo, publicado em 7 de outubro na revista New England Journal of Medicine, revelou que 7 dos 10 participantes passaram a perceber melhor a luz, com seis deles apresentando uma melhora clinicamente significativa.
Quatro dos oito pacientes que participaram de testes específicos conseguiram melhorar a detecção ou localização de objetos com a ajuda dos óculos. Embora a terapia ainda não restaure completamente a visão normal, os resultados abrem possibilidades para tratamentos que recuperem parte da capacidade visual de pessoas consideradas cegas.
O estudo foi realizado com pacientes com retinose pigmentar, uma doença genética que destrói progressivamente as células da retina responsáveis pela captação da luz. A nova técnica utiliza a optogenética, que permite tornar certas células sensíveis à luz através de modificações genéticas. Uma injeção única foi aplicada no olho com pior visão de cada participante, contendo instruções genéticas para que células da retina produzam a proteína ChrimsonR, capaz de reagir à luz.
Os pacientes usaram óculos equipados com uma câmera especial que captura imagens do ambiente e as converte em sinais luminosos, estimulando as células modificadas da retina. Isso permite que o cérebro receba informações visuais, ajudando o paciente a perceber elementos ao redor.
A retinose pigmentar afeta mais de 1,5 milhão de pessoas no mundo e pode ser causada por alterações em mais de 100 genes. Uma vantagem da técnica experimental é que ela não depende da correção de uma mutação genética específica, mas busca aproveitar células da retina que ainda estão vivas.
O estudo foi liderado por José-Alain Sahel, da Universidade de Pittsburgh, e Botond Roska, do Instituto de Basileia. A equipe já havia demonstrado em 2021 que a técnica poderia recuperar parte da percepção visual de um paciente. Agora, com um grupo maior, os resultados reforçam a possibilidade de desenvolver a tecnologia.
O principal objetivo desta fase inicial foi avaliar a segurança do tratamento. A maioria dos efeitos adversos foi leve ou moderada, com um episódio grave de obstrução temporária de uma artéria da retina resolvido rapidamente. Novos estudos são necessários para confirmar a eficácia e segurança a longo prazo.
A pesquisa foi financiada pela GenSight Biologics, empresa de biotecnologia responsável pelo desenvolvimento da terapia experimental.


